מה שחשוב להבין הוא, שהגורמים הודאיים לסכיזופרניה עדיין אינם ברורים כל צורכם, והדבר נכון גם לגבי המנגנונים הפיזיולוגיים המעורבים. למעשה, תרופות פסיכיאטריות מצויות על הגבול שבין הנפש והגוף, ובעיקר פועלות על התקשורת שבין נוירונים במוח. אך אם איננו יודעים בדיוק מהו המנגנון גם לא ניתן לדייק לחלוטין בעצם ייצור התרופה, במתן התרופה, במינונה ובהשפעתה. אין בכך לומר שהתרופות אינן מועילות לחולים, ולמעשה הן שעושות לעיתים קרובות את ההבדל בין אדם הנדרש לאשפוז ובין אדם מתפקד.
יש מספר גורמים שעשויים לעמוד מאחורי סכיזופרניה, ביניהם היבט תורשתי, טראומה פסיכולוגית, נטייה פסיכולוגית מוקדמת, צריכה של סמים מסוכנים, וגורמים נוספים. עד היום אין הרופאים יודעים לבודד ולהצביע על גורם אחד שמתבטא באדם מסוים, ואולי באמת מדובר תמיד בשילוב של גורמים. יחד עם זאת, מה שידוע הוא שמבחינה נוירולוגית קיים מחסור במוליכים עצביים מסוימים במוח, בהם בולט במיוחד הדופמין, והוא שמוביל ככל הנראה לתסמינים החיוביים של המחלה כמה אלוזיות ודלוזיות.
כדי לטפל בבעיה זו ניתנות תרופות החוסמות את קליטת הסרוטונין, הדופאמין או חומרים אחרים על ידי הנוירונים, ובכך באופן הדרגתי מעלות את הזמינות שלהם. לכן, לאחר זמן מה יכולה המערכת העצבית במוח לתפקד בצורה מאוזנת יותר, ובפרט הדבר משמעותי בעיתות של התקף פסיכוטי המחייב תגובה מהירה. מצד שני, חשוב להבין כי גם התרופה הטובה ביותר איננה יכולה לרפא את המחלה הכרונית הזו, ולא בכל החולים יש השפעה בכלל. יתר על כן, התרופות משפיעות על התסמינים החיוביים ולא על התסמינים השליליים של הסכיזופרניה. ההשפעה מורגשת במרבית המקרים, ובחלק בלתי מבוטל מהם התרופה אף מסייעת שלא לחוות עוד התקפים פסיכוטיים. יחד עם זאת, לתרופות האנטי פסיכוטיות יש תופעות לוואי משמעותיות ביותר המקשות עוד יותר על ההתמודדות, ביניהם עייפות וחוסר אנרגיה, עלייה שמקל, חוסר שקט, אימפוטנציה, בעיות מוטוריות, התכווצויות שרירים ועוד.